La maggior parte dei farmaci attualmente presenti sul mercato non è autorizzata all’uso pediatrico. Il pediatra o il medico infatti, spesso prescrivono farmaci non autorizzati (unlicensed) o non autorizzati all’uso pediatrico (off-label) e quindi non dotati del necessario profilo di sicurezza e di efficacia.
La non autorizzazione riguarda:
- indicazione
- età/fascia di età
- dosaggio
- vie di somministrazione
- frequenza
- formulazione
Questa circostanza è dovuta in larga misura al fatto che manca una specifica sperimentazione clinica - proprio per le particolari caratteristiche dei pazienti a cui dovrebbe rivolgersi - ma anche soprattutto per lo scarso interesse delle aziende farmaceutiche, restie a sviluppare un prodotto che riguarda un limitato numero di pazienti.
Ciò comporta una scarsa disponibilità di farmaci specifici per i bambini, in particolare per la fascia compresa tra 0 e 2 anni. Numerosi studi documentano che vi è un ampio uso in pediatria di farmaci “off label”, cioè di farmaci utilizzati in condizioni diverse da quelle per cui è stata autorizzata l’immissione in commercio. Anche se l’utilizzo dei farmaci “off label” è variabile in relazione al setting (ambito ambulatoriale, reparti di pediatria generale, Terapia Intensiva Neonatale o Pediatrica), questi costituiscono spesso l’unica alternativa terapeutica disponibile: infatti dai dati presenti letteratura emergono percentuali che, nei diversi contesti variano dal 10 all’80%. (Mc Intyre, Arch Dis Child 2000; 83:498)ospedaliero generale 25% (Turner S, BMJ 1998; 316:343)terapie intensive 40% (Turner S, Lancet 1996; 347:549)terapia intensiva neonatale 80% (Conroy S, Arch Dis Child, Fetal Neonatal Ed 1999, 80:F142)
Quali sono le cause della scarsa disponibilità di farmaci “pediatrici”?
Esse sono essenzialmente legate alla rarità delle sperimentazioni pediatriche Aspetti etici • difficoltà di ottenimento del consenso da parte dei genitori e il fatto che il bambino viene percepito come vulnerabile Motivi economici • questi farmaci rappresentano una parte piccola del mercato Peculiarità fisiologica del bambino • la farmacocinetica e farmacodinamica (cioè la capacità dell’organismo del bambino di distribuire i farmaci attivi nell’organismo) è molto diversa da quella dell’adulto Volontà organizzativa• e’ molto difficile eseguire concretamente studi clinici validi e studi farmacovigilanza
L’utilizzo di questi farmaci non si può considerare espressione di una pratica clinica irrazionale, dato che spesso viene supportato da un’esperienza clinica di anni, ma certamente comporta dei margini di rischio. Infatti la mancanza di una scheda illustrativa adeguata all’età pediatrica (in particolare neonatale), richiede l’aggiustamento delle dosi indicate per l’uso nell’adulto o nel bambino più grande.
Per rimediare a questa pratica medica così diffusa, la FDA e l’EMEA (organismi Statunitense e Europeo si sono attivate, in questi ultimi anni, per provvedere ad una regolamentazione del settore. In particolare, è entrato in vigore un nuovo Regolamento Europeo, proprio allo scopo di favorire lo studio dei farmaci in età pediatrica: da una parte si sostiene economicamente la ricerca per i farmaci che sono già in commercio e che vengono comunemente usati nel bambino e, dall’altra si impone alle ditte farmaceutiche di fornire i dati pediatrici, nei casi in cui venga richiesta l’immissione in commercio di nuove molecole.
A. Dessì1, L.Cuzzolin2, C.Salemi1, V. Fanos1
1Terapia Intensiva Neonatale, Puericultura e Nido. Università degli Studi di Cagliari,
Azienda Ospedaliero - Universitaria di Cagliari
2Dipartimento di Medicina e Sanità Pubblica, Sezione Farmacologia.
Università degli Studi di Verona
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